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Krystal Biotech Inc

Mercato: Milano - Azioni

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Ultimo aggiornamento: 01/12/2025
Dati differiti di 15 minuti.

Attività dell'azienda

Krystal Biotech Inc è una società biotecnologica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di medicine genetiche per pazienti affetti da malattie rare. Con sede a Pittsburgh, in Pennsylvania, la società è guidata da un team manageriale esperto ed è completamente integrata, con competenze chiave nella progettazione di vettori virali, ottimizzazione dei vettori, produzione di terapie geniche e commercializzazione. La pipeline aziendale si basa su un vettore HSV proprietario e ridosabile. VYJUVEK rappresenta il primo prodotto commerciale dell'azienda, costituendo la prima terapia genica ridosabile mai realizzata e la prima medicina genetica approvata negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica. VYJUVEK è progettato per affrontare la causa genetica alla radice della malattia fornendo copie funzionali del gene COL7A1 umano, permettendo la guarigione delle ferite e l'espressione sostenuta della proteina COL7 funzionale attraverso la risomministrazione. La società sta avanzando rapidamente una robusta pipeline preclinica e clinica di medicine genetiche sperimentali in ambito respiratorio, oncologico, dermatologico, oftalmologico ed estetico.

Profilo Societario
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n.d.
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