BioMarin Pharmaceutical Inc. è una società biofarmaceutica/biotecnologica focalizzata sulla ricerca, sviluppo, produzione e commercializzazione di terapie per malattie genetiche rare e ultra-rare, con l'obiettivo di intervenire sui meccanismi biologici alla base della patologia. L'attività comprende l'intero ciclo di vita del farmaco: dalla scoperta e sviluppo clinico (incluse sperimentazioni e attività regolatorie) fino alla produzione e alla distribuzione commerciale in più mercati internazionali.
I principali settori di attività riguardano la creazione e la commercializzazione di medicinali innovativi per condizioni come alcune malattie da accumulo lisosomiale e altre patologie ereditarie, inclusi ambiti terapeutici che comprendono disordini della crescita scheletrica e l'ematologia (ad es. emofilia A). Il portafoglio include terapie basate su diverse piattaforme/modalità (ad es. terapie enzimatiche sostitutive, farmaci biologici e, per specifiche indicazioni, approcci di terapia genica), oltre a una pipeline di candidati in sviluppo clinico e preclinico.