BioMarin Pharmaceutical Inc. è una società biotecnologica statunitense fondata nel 1997 e con sede centrale a San Rafael, in California. L'azienda è specializzata nella ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative destinate a pazienti affetti da malattie genetiche rare e ultra-rare, patologie spesso gravi e pericolose per la vita per le quali esistono poche o nessuna opzione di trattamento.
Il core business della società si concentra principalmente sulle terapie enzimatiche sostitutive (ERT) e sulle terapie geniche. BioMarin è riconosciuta a livello globale per aver sviluppato e reso disponibili i primi trattamenti per diverse patologie orfane. Il portafoglio prodotti dell'azienda include farmaci approvati per il trattamento di diverse forme di mucopolisaccaridosi (come MPS I, MPS IVA e MPS VI), fenilchetonuria (PKU), ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (una forma di malattia di Batten) e acondroplasia. Tra i suoi prodotti di punta figurano Vimizim, Naglazyme, Kuvan, Palynziq, Brineura e Voxzogo. Recentemente, l'azienda ha espanso la sua attività nel campo della terapia genica con trattamenti come Roctavian per l'emofilia A grave.
Operativa su scala internazionale, BioMarin dispone di uffici e strutture in Nord America, Sud America, Asia ed Europa, con importanti centri produttivi situati negli Stati Uniti e in Irlanda. La società è quotata sul Nasdaq e le sue azioni sono negoziate anche sul mercato Global Equity Market (GEM) di Borsa Italiana.