Ionis Pharmaceuticals, Inc. è una società biotecnologica statunitense che ricerca, sviluppa e, in alcuni casi, commercializza medicinali "RNA-targeted", basati principalmente sulla tecnologia degli oligonucleotidi antisenso (antisense oligonucleotides, ASO). L'approccio consiste nel progettare molecole che si legano all'RNA per modulare la produzione di proteine coinvolte nelle malattie, con l'obiettivo di intervenire su cause genetiche o meccanismi biologici specifici.
Le attività principali comprendono la scoperta e lo sviluppo preclinico e clinico di candidati farmaci, la gestione di programmi in collaborazione/licenza con partner farmaceutici e la commercializzazione di alcuni prodotti. Il portafoglio include medicinali già sul mercato e una pipeline di sviluppo focalizzata soprattutto su aree come neurologia e cardiologia, oltre a selezionate patologie rare e altre condizioni con elevato bisogno terapeutico. La società opera quindi lungo la catena del valore tipica del biotech (R&S, sviluppo clinico, partnership e, per alcuni prodotti, attività commerciali/regolatorie).