Ionis Pharmaceuticals Inc è una società biotecnologica in fase commerciale con sede a Carlsbad, California, specializzata nella scoperta e sviluppo di terapie mirate all'RNA e al DNA attraverso la tecnologia antisenso. Fondata nel 1989 da Stanley Crooke con il nome ISIS Pharmaceuticals e rinominata Ionis nel 2015, l'azienda è riconosciuta come pioniera nel campo degli oligonucleotidi antisenso, una classe innovativa di farmaci che modulano l'espressione genica per trattare malattie alla loro origine genetica. Ionis ha attualmente sei farmaci commercializzati, tra cui TRYNGOLZA per la sindrome da chilomicronemia familiare, DAWNZERA per l'angioedema ereditario, SPINRAZA per l'atrofia muscolare spinale in collaborazione con Biogen, QALSODY per la sclerosi laterale amiotrofica, e WAINUA per la polineuropatia amiloidotica ereditaria in partnership con AstraZeneca. La società dispone di una pipeline robusta con numerosi programmi in fase avanzata di sviluppo clinico nelle aree terapeutiche della neurologia, cardiologia e malattie metaboliche rare. Nel 2025, Ionis ha intrapreso una nuova fase strategica come azienda biotecnologica completamente integrata, lanciando autonomamente i propri prodotti dopo decenni di collaborazioni con partner farmaceutici. L'azienda mantiene accordi strategici con importanti gruppi farmaceutici come GSK, AstraZeneca, Novartis, Roche e Biogen per lo sviluppo e la commercializzazione di diverse terapie innovative.