Sarepta Therapeutics, Inc. è una società biofarmaceutica statunitense quotata, costituita nel Delaware e con sede principale a Cambridge (Massachusetts). L'azienda opera nello sviluppo, nella produzione (anche tramite partnership e accordi di fornitura) e nella commercializzazione di terapie per malattie rare, con focalizzazione sulle patologie neuromuscolari.
Le attività principali riguardano la medicina genetica di precisione, con piattaforme basate su terapie a RNA (in particolare approcci "RNA-targeted" come l'exon skipping), terapie geniche e altre modalità di terapia genetica. Il portafoglio comprende medicinali approvati per la distrofia muscolare di Duchenne e un'ampia pipeline di programmi in varie fasi di sviluppo clinico e preclinico. Oltre alla Duchenne, la ricerca e sviluppo include programmi per distrofie muscolari cingolari (limb-girdle muscular dystrophies, LGMD) e ulteriori aree con bisogni clinici elevati in ambito neuromuscolare e, in parte, in aree correlate come il sistema nervoso centrale.