Sarepta Therapeutics Inc è una società biofarmaceutica in fase commerciale con sede a Cambridge, Massachusetts, fondata nel 1980 e quotata al NASDAQ. L'azienda si concentra sulla scoperta e lo sviluppo di medicine genetiche di precisione per il trattamento di malattie rare che compromettono gravemente la vita dei pazienti. Sarepta utilizza diverse piattaforme tecnologiche avanzate, tra cui terapie mirate all'RNA, terapie geniche e altre modalità terapeutiche genetiche, basandosi sul proprio lavoro pionieristico con la chimica degli oligomeri morfolino fosfodiamidata. La società ha sviluppato e commercializzato quattro prodotti approvati dalla FDA per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, tra cui EXONDYS 51, VYONDYS 53, AMONDYS 45 ed ELEVIDYS, quest'ultima una terapia genica approvata nel 2023. Il portafoglio di Sarepta comprende circa quaranta programmi in varie fasi di scoperta, sviluppo preclinico e clinico, che si rivolgono non solo alla distrofia di Duchenne ma anche alle distrofie muscolari dei cingoli, alla malattia di Huntington e ad altri disturbi neuromuscolari e del sistema nervoso centrale. L'azienda ha stabilito collaborazioni strategiche con importanti partner tra cui Roche, Arrowhead Pharmaceuticals e diverse istituzioni accademiche. Oltre alla sede principale di Cambridge, Sarepta ha aperto un Centro di Eccellenza per le Terapie Genetiche a Columbus, Ohio, nel 2021, con l'obiettivo di espandere la propria capacità produttiva per le terapie geniche e accelerare la ricerca sulle distrofie muscolari.