Vertex Pharmaceuticals Inc. è una società biotecnologica globale con sede a Boston, Massachusetts, focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci innovativi per il trattamento di malattie gravi e potenzialmente letali. L'azienda è leader indiscusso nel campo della fibrosi cistica (FC), avendo sviluppato una gamma di terapie approvate (tra cui Trikafta/Kaftrio, Symdeko/Symkevi, Orkambi e Kalydeco) che trattano la causa sottostante della malattia genetica nella maggior parte dei pazienti.
Oltre alla fibrosi cistica, Vertex ha diversificato la sua pipeline clinica e commerciale investendo in tecnologie all'avanguardia come l'editing genico. Un risultato chiave è l'approvazione di Casgevy, una terapia basata su CRISPR/Cas9 per il trattamento dell'anemia falciforme e della beta-talassemia trasfusione-dipendente. L'azienda è inoltre attiva nello sviluppo di trattamenti per altre patologie critiche, tra cui il dolore acuto (con farmaci non oppioidi in fase avanzata), il diabete di tipo 1 (terapie cellulari volte a ripristinare la produzione di insulina), e malattie renali mediate da APOL1.