Vertex Pharmaceuticals Inc. (Vertex Pharmaceuticals Incorporated) è una società biofarmaceutica statunitense quotata, con sede a Boston (Massachusetts), attiva nella ricerca, nello sviluppo, nella produzione e nella commercializzazione di farmaci innovativi per patologie gravi, con un focus su mercati specialistici.
L'attività principale è storicamente concentrata sulla fibrosi cistica, attraverso una gamma di modulatori della proteina CFTR (tra cui Trikafta/Kaftrio, Kalydeco, Orkambi, Symdeko/Symkevi e, più recentemente, Alyftrek), mirati a trattare la causa alla base della malattia in sottogruppi di pazienti definiti dal profilo genetico. Un secondo asse di sviluppo e commercializzazione riguarda le malattie ematologiche rare, in particolare anemia falciforme e beta-talassemia trasfusione-dipendente, anche tramite terapie avanzate basate su gene editing (Casgevy, sviluppata in collaborazione con CRISPR Therapeutics).
Oltre ai prodotti già sul mercato, Vertex porta avanti programmi clinici in ulteriori aree terapeutiche, tra cui dolore acuto e neuropatico, diabete di tipo 1, e alcune nefropatie (ad es. APOL1-mediated kidney disease), oltre ad altre malattie genetiche selezionate.